I pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica ( ASCVD ) e/o ipercolesterolemia familiare eterozigote ( HeFH ) sono ad alto rischio di eventi cardiovascolari.

E' stata raccomandata una riduzione a lungo termine dei livelli di colesterolo lipoproteico a bassa densità ( colesterolo LDL ) per ridurre il rischio di eventi cardiovascolari;tuttavia, molti pazienti ad alto rischio cardiovascolare non sono in grado di raggiungere gli obiettivi di riduzione del colesterolo LDL, nonostante abbiano ricevuto statine e/o altre terapie ipolipemizzanti.

Nella pratica clinica, alcuni pazienti possono anche interrompere la somministrazione di statine o ridurre la dose di statine a causa di effetti avversi come sintomi correlati ai muscoli.
I trattamenti non-statinici sono, pertanto, necessari per aiutare i pazienti a raggiungere gli obiettivi di colesterolo LDL riducendo al minimo gli effetti collaterali.

L'Acido Bempedoico è un inibitore orale dell'adenosina trifosfato-citrato liasi che abbassa i livelli di colesterolo LDL nei pazienti con ipercolesterolemia.

Nello studio di fase 3 CLEAR ( Cholesterol Lowering via Bempedoic acid, an ACL-Inhibiting Regimen ) Harmony, i pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica e/o ipercolesterolemia familiare eterozigote che avevano valori di colesterolo LDL maggiori o uguali a 70 mg/dl al basale e che stavano assumendo una terapia con statine massimamente tollerata sono stati randomizzati in un rapporto 2:1 a ricevere Acido Bempedoico 180 mg oppure placebo, una volta al giorno .

L'Acido Bempedoico ha ridotto significativamente i livelli di colesterolo LDL alla settimana 12 di -18.1% rispetto al placebo ( p inferiore a 0.001 ); la riduzione di colesterolo LDL è stata mantenuta durante 52 settimane di trattamento.

L'Acido Bempedoico è risultato generalmente ben tollerato, con effetti avversi riportati con frequenze simili nei pazienti che hanno ricevuto Acido Bempedoico o placebo.

L'Acido Bempedoico ha dimostrato un'efficacia duratura con un profilo di sicurezza favorevole in quattro studi di fase 3; tuttavia, la sicurezza a lungo termine e l'efficacia oltre le 52 settimane è attualmente sconosciuta.
Lo studio di estensione in aperto CLEAR Harmony OLE è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'Acido Bempedoico fino a 130 settimane. ( Xagena_2022 )

Fonte: American Journal of Cardiology, 2022

Xagena_Medicina_2022